Американские ученые разработали методику оценки эффективности лекарственных препаратов, основанную на использовании стволовых клеток.
Сотрудники из Университета Джонса Хопкинса в течение нескольких лет изучали возможность проведения испытаний экспериментальных лекарств на больных клетках, выращенных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSCs). Исследователи выделили клетки кожи у человека, имеющего редкую генетическую патологию – синдром Райли-Дея. При этом заболевании страдает определенный вид клеток нервной ткани, который невозможно выделить при помощи стандартной биопсии. Один из симптомов синдрома Райли-Дея - пониженная чувствительность к болевым раздражителям, до 30-летнего возраста доживает не более половины пациентов, имеющих данную патологию.
С помощью ряда биохимических воздействий – факторов Яманаки, ученые перепрограммировали клетки выделенные клетки в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые обладают способностью к превращению в клетки с разной специализацией. В результате проведенной работы были получены нервные клетки. Руководитель исследования Габсан Ли сообщил, что проделанная работа позволила впервые увидеть, что именно происходит при прогрессировании болезни. Это стало возможно благодаря новому подходу ученых, так как в обычных условиях нет возможности изучать клетки нервной ткани напрямую.
Совместно с коллегами из Мемориальной больницы Слоан-Кеттеринг научная группа под руководством Ли провела скриниговое исследование 7 тысяч вариантов лекарств с использованием лабораторно-выращенных клеток нервной ткани с синдромом Райли-Дея. В результате исследования ученые выбрали 8 препаратов для второго этапа тестирования. Только один из них продемонстрировал выраженную эффект в виде остановки или обратного развития заболевания на клеточном уровне.
Ли утверждает, что проведенная учеными работа – это наиболее эффективный способ поиска эффективных методов лечения орфанных заболеваний, которые на сегодняшний день не являются объектом для исследовательской работы ввиду высокой стоимости самого процесса разработки новых лекарств, который принят в настоящее время.
Кроме того, сообщает ученый, перепрограммированные клетки – это ключ к разработке методик лечения заболеваний с учетом индивидуальных особенностей каждого конкретного пациента.